12 月 3 日，NMPA 官网显示，益普生「奥维昔巴特」在国内获批，用于治疗 6 个月或以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。目前尚无针对 PFIC 特异性药物，降低这类患者的血清胆汁酸浓度，减轻他们的瘙痒症状，以预防肝病的进展，并提高生活质量是目前较为关注的治疗策略。
2024年3月22日，益普生宣布奥维昔巴特上市申请获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，并被纳入优先审评，用于治疗6月龄及以上的PFIC患者。奥维昔巴特（Odevixibat）作为临床急需用药，本次通过免临床途径在国内获批，为中国 PFIC 患者提供一种新的治疗选择。
肌营养不良罕见病，被称为“不死得癌症”，在中医上属于萎症范畴。肌营养不良类型不同，病情发展速度严重程度不一样，发病年龄也不同，其中，DMD肌营养不良属于最严重一种，从小发病，没及时控制延缓孩子十来岁可能就瘫痪卧床，另外，成年类型相对乐观一点，发病晚、病情进展速度相对缓慢，早期及时控制延缓预后还是很乐观的，对寿命影响不大。
肌营养不良作为罕见病，在治疗控制延缓病情上一直备受关注，发病极低股票配资资金，但往往病情严重，治疗难度大，给患者及其家庭带来了巨大的精神与经济压力。
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